南方医院国际首创互补性移植新技术:3岁恶性白血病儿术后3年无复发-星力电玩城平台

南方农村报

2017-08-29 03:18:45 来源:南方农村报

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        南方农村报讯    距离干细胞移植3年过去,今年9月,小男孩乐乐(化名)就能快乐地与同龄人一起上学了,乐乐妈妈在心里庆幸:好在当年坚持了下来!
 
        2014年,3岁的乐乐因肝脾肿大、贫血查出白血病,辗转多家医院最后确诊幼年型粒单核细胞白血病(jmml),为白血病中疗效最差的一种。乐乐妈妈不愿放弃,带着儿子找到南方医院接受了新疗法——去甲基化药物 互补性干细胞移植。
 
        治疗结果出乎意外。移植40天后,乐乐顺利出仓,成为该技术的第一例受益者。随诊至今39个月,情况良好,没有复发。

 
        “jmml属于儿童白血病中的罕见病,表现为粒、单核两系细胞‘疯长’,以往几乎没有患儿能存活下来,现在借助新疗法,患儿得到了长期生存的机会。”南方医科大学南方医院儿科主任李春富表示。
 
儿童白血病之王
 
        乐乐来自深圳。2014年3月,3岁的他突然变得不那么活泼了,在短短2个月之内,肚子逐渐鼓了起来,脸色苍白。乐乐妈妈见状,马上将儿子送到广州作进一步检查,结果显示为幼年型粒单核细胞白血病(jmml)。
 
        据了解,jmml素称“儿童白血病之王”,发病率只占儿童白血病的2%,是以血液中粒、单核两系细胞增殖为特征的婴幼儿侵袭性恶性血液肿瘤。该病往往发病凶险,肿瘤快速浸润可导致器官功能衰竭或急变为髓系白血病,病死率极高。
 
        李春富介绍,jmml临床主要表现为白细胞高、贫血、出血、肝脾增大以及肺部等组织浸润。
 
        临床观察,jmml化疗效果差,即使是做了异基因造血干细胞移植(hct),复发率仍高达50%。该病患儿平均发病年龄只有2岁,长期生存率不到10%,因疗效差花费巨大,家长往往选择放弃。
 
联合方案除顽疾
 
        当时,李春富在美国参加学术会议了解到,国外专家将去甲基化药物用在成人慢性粒单核细胞白血病(cmml)取得一定疗效。想到该病与jmml从广义上都属于骨髓增生异常,李春富与乐乐妈妈沟通,是否给孩子试试新方案?
 
        乐乐妈妈选择了坚持,“我想给孩子一个机会,即使结果不好,也要拼一回。”
 
        经前期准备后,乐乐入仓,接受了hct互补性移植——同时输注来自父母的半相合骨髓和非血缘脐带血,这是李春富团队在国际首创的一种新的移植方法。与此同时,李春富在乐乐移植前后使用去甲基化药物(地西他滨),辅助移植物发挥抗癌的作用。
 
        结果相当顺利,在移植后的1个月内,乐乐的血小板和红细胞慢慢升上来,腹水逐渐消退;移植40天后,血象恢复正常,成功出仓,不久即出院了。乐乐因而成为新技术的第一个受益者。
 
        乐乐移植成功后,消息马上在患儿家长组建的病友群传开了,3年以来,有30名同类患儿前后来到南方医院儿科求医。
 
        据统计,14例已采用去甲基化治疗联合hct方案的jmml患儿,13例存活并无中度以上并发症,无一例复发,结果令人鼓舞。
 
        目前,乐乐仍定期在门诊随诊,是李春富经治的jmml患儿中随访时间最长的,已达39个月。乐乐随诊至今,检查情况良好,与正常儿童无异。
 
互补性移植少复发
 
        李春富表示,白血病疗效的评估最终还要看5年无病生存率,乐乐至少还需要再随诊2年。“白血病治疗最难的是复发,这也是导致患儿死亡的主要原因,必须高度警惕。”
 
        据了解,降低白血病的复发风险,关键在于精准诊疗,一是借助基因诊断,准确判断白血病的类型,一是用上最合适的治疗方案。以干细胞移植为例,同时输注父母半相合骨髓和非血缘脐带血进行互补性移植,让两种具有良好抗肿瘤特性的移植物相互竞争,可大幅提高移植的成功率。
 
        李春富介绍,半相合移植(供体和受体只需白细胞抗原一半配对)开展以来,更多白血病患儿获得了治疗机会,但慢性排斥反应的问题还是存在,部分患儿皮肤僵硬、关节僵直,生活质量较差。2013年以来,李春富团队采用互补性移植用于治疗50多例白血病,改善了植入并增强了抗白血病效果。
 
        “研究表明,脐血有不低于骨髓的抗肿瘤效应,采用半相合单倍体联合脐血,让两个移植物‘打架’,互相排异,最后一定有一个把对方干掉,存活下来。”李春富表示,这种“适者生存”的结果,患儿复发少,慢性排异反应也大幅降低。如果在随诊过程中发现患儿有复发的苗头,还可以再使用去甲基化药物和供者淋巴细胞输入,维持疗效。
 
        目前,互补性移植在南方医院已经成为白血病患儿移植的通用方案。李春富在2016年美国血液学年会上作了相关经验介绍,受到国外专家的认可。据悉,该技术也可作为传统治疗方案失败的拯救性移植方案。
 
 
专家简介


 
李春富
 
南方医科大学南方医院儿科主任、教授、博士生导师。
 
        广东省地中海贫血防治协会名誉主任委员,中华医学会血液学分会造血干细胞移植应用学组委员,广东省抗癌协会小儿肿瘤分会顾问。
 
        先后在香港威尔斯亲王医院儿童癌症中心和美国圣玛德儿童研究医院进修。作为访问学者先后到美国md. anderson癌症中心、意大利pesano骨髓移植中心和日本关西医科大学访问交流。
 
        主要从事儿童血液病及肿瘤诊治工作。目前主持亚洲最大的儿童骨髓移植中心,每年完成100多移植病例,其中70%以上是地贫移植。
 
        至今已完成多类造血干细胞移植860多例,成功地将造血干细胞移植应用于血液系统恶性肿瘤、免疫系统疾病及血液系统非恶性肿瘤(再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等疾病的治疗,取得良好的效果。
 
        造血干细胞移植治疗重型地中海贫血水平达国际领先地位;在国际首创互补性移植方案,显著提高白血病和地贫的疗效。
 
        主持国家自然科学基金、广州市科技计划项目等课题多项,发表文章40余篇。
 
□记者 江玲 通讯员 李晓姗

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